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广东:已治愈13例“儿童白血病之王”患儿

2020-04-28 03:51:18

幼年粒细胞性单核细胞白血病(JMML)被称为“儿童白血病之王”。儿童通常在发病一年内死亡,许多父母只能选择放弃治疗。目前,最好的治疗方法是造血干细胞移植,但复发率仍高达50%。现在,广东科学家发现了一种新的治疗这种疾病的方法。

近两年来,南方医科大学儿科主任李春甫、主治医生彭志勇和小组成员通过去甲基化联合造血干细胞移植成功存活了13名儿童,无复发。

去年,小宇被诊断为JMML。他的父亲曾先生,找到李春甫的最后希望。李春福为消愈去甲基化联合HCT治疗,消愈白血病已治愈,但也未复发。

据报道,JMML主要侵犯婴幼儿,儿童血液中粒细胞单核细胞的恶性增殖率为13%。虽然疾病仅占儿童白血病的2%左右,但死亡率高,化疗效果较差,长期生存率小于10%。

李春福的团队曾经尝试过治疗JMML患者,但没有一名接受治疗的JMML儿童存活到2014年。

2014年4月,在国外临床研究的启发下,李春甫开始尝试用西他滨与造血干细胞移植联合治疗JMML。结果令人鼓舞。包括小雨在内,李春福的团队目前治疗了14名患有JMML的儿童。除1例因移植失败死亡外,其余13例均存活,无复发,无中度并发症,最长存活39个月。

李春福解释说,JMML患者通常存在较高水平的甲基化,使用去甲基化药物可以抑制癌细胞的生长,有利于造血干细胞移植。另一方面,高水平的甲基化也有利于癌细胞的免疫逃逸,使用二西他滨也可以降低肿瘤复发的风险。

在使用去甲基化药物的同时,李春福的团队还率先开展了互补移植,为14名同时注入亲代造血干细胞和不相关脐带血的儿童提供了“双重保险”,两种造血干细胞存活。最后,半数以上的儿童成功地植入了不相关的脐带血,其余的父母成功地植入了半相合造血干细胞。

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